Elosulfase alfa
Arzneimittelgruppen EnzymeDie Elosulfase alfa ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyme, der zur Behandlung einer Mucopolysaccharidose vom Typ IVA eingesetzt wird (Morquio-A-Syndrom). Es handelt sich um das mit biotechnologischen Methoden hergestellte Enzym N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase, das in den Lysosomen am Abbau von Glykosaminoglykanen beteiligt ist. Mit der Therapie kann das fehlende Enzym ersetzt werden (Enzymersatztherapie). Das Arzneimittel wird in der Regel einmal pro Woche als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören infusionsbedingte Reaktionen.synonym: Elosulfasum alfa, BMN 110, rhGALNS
ProdukteDie Elosulfase alfa wurde in der EU und in den USA im Jahr 2014 und in der Schweiz im Jahr 2016 als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zugelassen (Vimizim®).
Struktur und EigenschaftenBei der Elosulfase alfa handelt es sich um die rekombinante Form des humanen Enzyms N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase. Sie wird mit biotechnologischen Methoden hergestellt.
WirkungenDie Elosulfase alfa (ATC A16AB12 
) ersetzt das fehlende oder reduziert aktive Enzym N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase. Dieses lysosomale Enzym ist am metabolischen Abbau der Glykosaminoglykane Keratansulfat und Chondroitin-6-sulfat beteiligt.
Zur Behandlung einer Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio-A-Syndrom, MPS IVA).
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird in der Regel einmal pro Woche als intravenöse Infusion verabreicht.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Kopfschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, Verdauungsstörungen, Fieber, Schüttelfrost, Muskelschmerzen, Atemnot und Bauchschmerzen. Dabei handelt es sich vorwiegend um infusionsbedingte Reaktionen, die nach der Verabreichung auftreten.
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (EMA, USA)
- Hendriksz C.J., Burton B., Fleming T.R., Harmatz P., Hughes D., Jones S.A., Lin S.P., Mengel E., Scarpa M., Valayannopoulos V., Giugliani R. Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA), a phase 3 randomised placebo-controlled study. J Inherit Metab Dis, 2014, 37(6), 979-90 Pubmed
- Jones S.A., Bialer M., Parini R., Martin K., Wang H., Yang K., Shaywitz A.J., Harmatz P. Safety and clinical activity of elosulfase alfa in pediatric patients with Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA) less than 5 y. Pediatr Res, 2015, 78(6), 717-22 Pubmed
- Qi Y., Musson D.G., Schweighardt B., Tompkins T., Jesaitis L., Shaywitz A.J., Yang K., O'Neill C.A. Pharmacokinetic and pharmacodynamic evaluation of elosulfase alfa, an enzyme replacement therapy in patients with Morquio A syndrome. Clin Pharmacokinet, 2014, 53(12), 1137-47 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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